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Instituto de Investigación Sanitaria Biobizkaia, 15 de junio de 2026 -. La enfermedad hepática poliquística es un trastorno hereditario caracterizado por la aparición y crecimiento progresivo de múltiples quistes en el hígado. Aunque su frecuencia es baja, se estima que afecta aproximadamente a 1 de cada 10.000 personas en su forma aislada, y puede ser más frecuente cuando se asocia a enfermedad renal poliquística. En muchos casos evoluciona de forma silenciosa durante años, pero en fases avanzadas puede provocar un aumento importante del tamaño del hígado, dolor abdominal, problemas digestivos y una pérdida notable de calidad de vida. Actualmente no existen tratamientos eficaces para esta enfermedad, más allá del trasplante hepático.

Un estudio internacional coordinado por los Institutos Biobizkaia y Biogipuzkoa del Departamento de Salud del Gobierno Vasco, la Universidad del País Vasco - EHU y el Centro de Centro de Investigación Biomédica en Red en el Área temática de Enfermedades Hepáticas (CIBERehd) descubre una nueva vía terapéutica que podría cambiar el abordaje de la enfermedad hepática poliquística.

El estudio, en el que ha participado la investigadora Patricia Aspichueta Celaa del grupo de Investigación en genética y control de diabetes y enfermedades endocrinas de Biobizkaia y EHU, publicado en la prestigiosa revista científica Hepatology, muestra que las estatinas, medicamentos de uso habitual para reducir el colesterol, podrían frenar el crecimiento de los quistes hepáticos y ralentizar la progresión de la enfermedad. Se trata de un hallazgo especialmente relevante porque parte de fármacos ya disponibles y con un perfil de seguridad conocido en la práctica clínica.

La investigación ha permitido demostrar que las células que forman los quistes presentan una alteración profunda de su metabolismo energético. En concreto, muestran una actividad mitocondrial aumentada y una mayor producción de energía, un estado que favorece su crecimiento y proliferación descontrolada.

Además, el equipo ha identificado una acumulación anómala de colesterol en estas células, un proceso estrechamente relacionado con ese metabolismo alterado. A partir de este hallazgo, los investigadores plantearon el uso de estatinas como estrategia para bloquear ese comportamiento celular anómalo.

En modelos experimentales, el tratamiento con estatinas redujo de forma significativa el crecimiento de los quistes, además de disminuir la inflamación y la fibrosis hepática. El estudio también incorporó datos clínicos de pacientes incluidos en la cohorte internacional DIPAK, -el mayor estudio de cohortes académico diseñado para investigar la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), una enfermedad genética y rara- donde se observó que quienes recibían estatinas presentaban un menor crecimiento del volumen hepático que quienes no seguían ese tratamiento.

El estudio ha sido coordinado por el Grupo de Enfermedades Hepáticas de IIS Biogipuzkoa, Laura Izquierdo, Jesús Bañales y Enara Markaide, y el grupo Lipids & Liver de la EHU y del IIS Biobizkaia, Patricia Aspichueta, con participación de investigadores de distintos departamentos de la propia EHU. Todos los equipos están vinculados al CIBERehd y han trabajado en colaboración con la cohorte internacional de pacientes DIPAK.

La investigación se ha financiado en el marco de la convocatoria 2021 de la línea de Promoción de la actividad investigadora sanitaria del Gobierno Vasco, lo que refuerza la apuesta pública por la investigación biomédica y por la mejora de la atención a patologías poco frecuentes.

Link al artículo completo (en inglés): https://journals.lww.com/hep/fulltext/9900/statins_halt_polycystic_liver_disease_by.1554.aspx