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Instituto de Investigación Sanitaria Biobizkaia, 24 de octubre de 2024; Las terapias con oligonucleótidos antisentido (ASOs) están viendo un crecimiento significativo. Estas moléculas pequeñas de ácidos nucleicos ya se aplican en el tratamiento de enfermedades como la atrofia muscular espinal y ciertas formas de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), y se están probando en ensayos clínicos para muchas otras enfermedades. A pesar del progreso, solo 21 fármacos ASO han sido aprobados hasta 2023 por las autoridades reguladoras. No obstante, el éxito de las terapias basadas en ARN, como las vacunas de ARNm durante la pandemia de COVID-19, ha renovado el interés en estas terapias, que ofrecen una precisión excepcional al dirigirse directamente a los genes alterados sin afectar a los genes normales.

Con el objetivo de formar a la próxima generación de científicos que liderarán el avance en estas terapias, expertos académicos, de la industria farmacéutica y varias asociaciones representativas de ocho países europeos, formarán a 12 investigadores predoctorales gracias a una financiación superior a los 3 millones de euros otorgada por las Acciones Marie Skłodowska-Curie. La red de formación doctoral EFFecT, dirigida por el Dr. Garanto del Radboudumc en los Países Bajos, comenzará en enero de 2025 y proporcionará a sus estudiantes una comprensión integral del desarrollo de fármacos ASO, desde la investigación básica hasta su aplicación clínica.

Cuatro de estos estudiantes se centrarán en aplicar estas terapias en enfermedades que afectan al músculo. La Dra. Arechavala Gomeza, jefa del grupo de "Terapias de Ácidos Nucleicos para Enfermedades Raras (NAT-RD)" en el IIS Biobizkaia lidera este grupo de trabajo y supervisará a uno de los investigadores predoctorales de la red. El trabajo de estos investigadores será fundamental para superar los desafíos técnicos que hasta ahora han dificultado el desarrollo de tratamientos eficaces basados en ASO para el músculo, un área con gran potencial terapéutico.

La red EFFecT busca, además de formar a los futuros líderes en este campo, crear una hoja de ruta para implementar de manera más amplia las terapias ASO en Europa, con el objetivo de mejorar la medicina personalizada y ofrecer nuevas opciones terapéuticas a pacientes con enfermedades raras.

Los miembros de la red EFFeCT son:

Dr. Alex Garanto (coordinador, Radboudumc, Países Bajos)

Dra. Virginia Arechavala-Gomeza (Instituto de Investigación Sanitaria Biobizkaia, España)

Dra. Aurélie Goyenvalle (Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines, Francia)

Dr. Haiyan Zhou (University College London, Reino Unido)

Dra. Lourdes R. Desviat (Universidad Autónoma de Madrid, España)

Dra. Sandra Alves (Instituto de Ciencias, Tecnologias e Agroambiente da Universidad do Porto in Portugal, Portugal)

Dra. Shalini Andersson (AstraZeneca, Suecia)

Dr. Ronald Buijsen (Centro Médico de la Universidad de Leiden, Países Bajos)

Dra. Michela A. Denti (Universidad de Trento, Italia)

Dra. Hélène Tran (Instituto de Investigaciones Servier, Francia)

Dr. Rob W.J. Collin (Astherna, Países Bajos)

Dra. Frauke Coppieters (Universidad de Gante, Bélgica)

También participan en esta red el Hub Innovation Trentino (representado por el Dr. Davide Ederle), la Duchenne Data Foundation (Dr. George Paliouras), Stichting Dutch Antisense Therapeutics (Dr. Atze Bergsma y Dr. Jeroen Bremer) y el Instituto Karolinska (Dr. Samir El-Andaloussi).